venerdì 03 Maggio 2024,
“La Costituzione italiana sancisce che tutti i cittadini hanno pari dignità, intendendo la dignità umana come fondamento costituzionale di tutti i diritti. A tale riguardo, è d’obbligo precisare che il bene salute, nella nostra Costituzione il diritto alla salute, è tutelato dall’articolo 32, primo comma, non solo come diritto fondamentale dell’individuo, ma anche come interesse della collettività, e per questo richiede piena ed esaustiva tutela in quanto diritto primario ed assoluto. Ed è per questo che noi ci sentiamo coinvolti, tutti insieme, nella tutela di quei pazienti che vanno sotto il nome di malati rari, laddove noi sappiamo che sono rari ciascuno rispetto alla propria patologia, ma complessivamente sono veramente tanti, tanti al punto tale che, se noi volessimo partire dalla criticità più complessa che si presenta alla nostra osservazione, dovremmo riconoscere che le malattie rare sono patologie debilitanti, fortemente invalidanti, potenzialmente letali, caratterizzate da bassa prevalenza ed elevato grado di complessità, per l’80 per cento di origine genetica, mentre il restante 20 per cento è costituito da malattie che sono acquisite, che comprendono forme tumorali rare, malattie autoimmuni, patologie di ordine infettivo o tossico“. Lo ha dichiarato in aula a Montecitorio, Paola Binetti illustrando la sua mozione per le malattie rare.
“Noi oggi ci troviamo davanti al fatto che nell’Unione europea sono state riconosciute da 5 mila a 8 mila malattie rare. Non sembri strana questa forbice: da 5 mila a 8 mila sembra quasi un 40 per cento in più di patologie, ma è proprio la complessità della diagnosi il primo ostacolo con cui tutti noi ci dobbiamo misurare: riconoscere una patologia distinguendola da quelle che, pur sembrando simili, non consentono però di utilizzare gli stessi strumenti terapeutici, le stesse misure di presa in carico di quei pazienti. Il regolamento (CE) n. 141/2000 stabilisce i criteri per l’assegnazione della qualifica di medicinali orfani nell’Unione europea e prevede incentivi per stimolare la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci per la profilassi, la diagnosi o la terapia delle malattie rare. Il 20 marzo 2008,
l’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, ha stabilito le «Linee guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci». Ad oggi in Italia, nonostante un accordo Stato-regioni datato 8 luglio 2010, non esiste però ancora una normativa adeguata a sostegno dei malati e delle loro famiglie, che incontrano enormi difficoltà di carattere economico assistenziale, soprattutto per ciò che concerne la terapia domiciliare, che si somma alla grave carenza di strutture e farmaci adeguati alla cura di tali patologie. In Francia il Piano nazionale per le malattie rare, in vigore già dal 1994, prevede l’ATU, ossia l’Autorizzazione temporanea di utilizzo dei farmaci, con lo scopo di garantire l’accesso alle cure da parte dei pazienti e l’utilizzo di un farmaco orfano o destinato alla cura di malattie rare o gravi, prima che abbia ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio, purché il farmaco sia in fase di sviluppo avanzato e non vi sia una valida alternativa terapeutica con un farmaco regolarmente autorizzato“.
